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基因疗法治疗白血病 获得突破性进展

2015-11-10 09:45| 发布者: libingccmb| 查看: 1040| 评论: 0

摘要: 据国外媒体报道,在英国,科学家们借助一种全新的基因编辑技术来操控免疫细胞对抗疾病,使英国一位一周岁名为Layla Richards的女童成为世界上首位通过设计免疫细胞疗法治愈癌症的人。在伦敦中部的大奥蒙德街医院(简 ...

据国外媒体报道,在英国,科学家们借助一种全新的基因编辑技术来操控免疫细胞对抗疾病,使英国一位一周岁名为Layla Richards的女童成为世界上首位通过设计免疫细胞疗法治愈癌症的人。


在伦敦中部的大奥蒙德街医院(简称Gosh),科学家们借助一种全新的基因编辑技术来操控免疫细胞对抗疾病。这种疗法此前只在实验室的小白鼠身上进行过实验。医生们称这种治疗取得效果几乎是一个奇迹,而且非常令人吃惊。专家称这有可能代表我们在治疗白血病领域的一种巨大的进步。


早在2013年,美国斯隆—凯特林癌症研究中心等机构研究人员在新一期《科学·转化医学》杂志上报告说,利用基因技术改造免疫细胞T细胞,使其可以识别白血病细胞中名为CD19的蛋白质,并以此为突破点杀灭白血病细胞。研究报告主要作者雷尼尔·布伦琴斯表示,这种新方法的疗效惊人,可能会给白血病等癌症治疗带来深远影响。白血病俗称血癌,急性淋巴细胞白血病是其中死亡率较高的一种。研究人员认为,这种方法对其他一些类型的癌症可能同样有效,计划开展相关试验。


此次,英国女孩Layla在14周的时候就被诊断为癌症,血液测试表明Layla患上了急性淋巴细胞白血病,这是最常见的一种儿童白血病。她接受了几次化疗而且也接受了骨髓移植。但是7周后,白血病复发。




Layla 的主治医生,Gosh 医院骨髓移植科的负责人,Paul Veys教授表明,医院的专家最近在实验室研发出一种实验性疗法。这种疗法需要使用“分子剪刀”对基因进行编辑,并且创造出基因修饰的免疫细胞,可以搜寻并杀死耐药白血病。小女孩Layla接受了1毫升经过基因编辑的细胞(这种细胞被称为Ucart19细胞)输入,在接受这种治疗之后,Layla在隔离病房中度过了几个月时间,现在她的白血病已经完全治愈而且正在家中康复。


Gosh医院免疫学顾问,伦敦大学儿童健康研究院的Waseem Qasim教授称:“我们只在一位非常小的女孩身上使用了这种疗法,因此它是否同样适用于所有的孩子,我们还需要谨慎。但这也是新基因工程技术使用的一个里程碑,如果这种疗法可以复制,那它可能代表着白血病和其它癌症治疗的巨大进步。”



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